La Haute Autorité de santé (HAS) s’est prononcée, mardi 9 septembre, contre une procédure d’approbation accélérée pour le Leqembi, un médicament anti-Alzheimer qui suscite d’importantes attentes, mais est loin de faire l’unanimité quant à son intérêt clinique. Le lécanémab, commercialisé sous le nom de Leqembi, montre une « efficacité modeste (…) associée à un profil de tolérance préoccupant », estime la commission de transparence de cette autorité indépendante, refusant donc une procédure « d’accès précoce » pour le traitement développé par l’américain Biogen et le japonais Eisai.
Ce traitement est à l’origine d’une grande controverse médicale. Avec un autre médicament au fonctionnement semblable, le donanémab, commercialisé sous le nom de Kisunia et développé par Eli Lilly, ils sont les premiers depuis plusieurs décennies à démontrer un léger ralentissement dans la dégradation de l’état des patients atteints d’Alzheimer.
Une partie des spécialistes jugent que ces médicaments marquent une avancée importante contre la maladie d’Alzheimer, la plus courante des démences avec des dizaines de millions de malades dans le monde. Les associations de patients et de proches sont, elles, très majoritairement favorables à leur approbation.
Potentiels effets secondaires graves
Mais d’autres experts estiment que les bénéfices sont trop modestes pour faire une différence pour les patients, d’autant que ces traitements sont fréquemment associés à des effets graves, des hémorragies et des œdèmes cérébraux – qui peuvent être mortels.
Le Leqembi est autorisé à l’échelle de l’Union européenne (UE) depuis avril, mais les autorités sanitaires européennes avaient initialement refusé son autorisation et ne l’ont donné ensuite qu’en restreignant l’usage aux patients les moins à risque et uniquement en début de maladie d’Alzheimer. Dans ce contexte, la HAS devait se prononcer sur le bien-fondé d’un « accès précoce » au Leqembi en France pour les patients à la maladie peu avancée.
Cette procédure permet un remboursement immédiat du médicament, au prix fixé par son fabricant. L’autorité de santé, dont les avis ne sont que consultatifs mais généralement suivis par le gouvernement, a finalement estimé que rien ne justifiait une telle approbation en urgence car elle a jugé les effets secondaires bien trop lourds et fréquents au regard des maigres bénéfices. « Le traitement évalué n’est pas susceptible de combler un besoin médical insuffisamment couvert », tranche la HAS.
Cet avis n’exclut toutefois pas que le Leqembi soit un jour remboursé par l’assurance-maladie. La HAS se prononcera plus tard sur une éventuelle procédure de « droit commun », qui impliquerait des négociations plus longues et complexes entre les laboratoires fabricants et les autorités sanitaires.
